一家去年成立的公司希望解决基因疗法的一个主要问题—由于生产失败而导致疗法无法进入市场。

Bespark*bio的首席技术官Dieter Palmberger博士今年早些时候在Terrapinn高级疗法会议上发表了讲话，旨在为没有内部专业知识的公司提供工艺开发支持。

“三位创始人都曾在之前的公司从事工艺开发多年，”Bespark的首席执行官Matthias Müllner博士说道。“我们发现[帮助]那些[内部]没有这些资源的公司存在巨大的市场间隔。”

Bespark的方法是帮助公司在开发过程中尽早开发高效的制造流程。这包括确定对产品质量至关重要的工艺参数。

“[很多时候]人们做了很多实验，然后意识到他们需要重做，”穆尔纳解释道。“我们试图在人们到达实验室之前就避免这种情况。”

他说，他们的一些上游和下游工艺步骤是预先构建的，以便应用于新项目。该公司还提供有关如何确保产品质量满足临床前和临床阶段要求的咨询服务。

穆尔纳表示，他们的方法非常新。“可能只有几家公司提供1-2-1流程开发，”他说。

他说，数据建模领域的公司通常为基因治疗开发人员提供机器学习工具以供其自行实施，这对于没有内部专业知识的公司来说可能具有挑战性。

与此同时，CDMO通常致力于现有流程，而不是帮助早期开发。他表示，出于这个原因，Bespark*bio 现在正在与CDMO合作，帮助公司进入制造阶段。

“这是服务的补充，”穆尔纳说。

在Terrapinn会议上，Palmberger介绍了创始人之前角色的案例研究，其中他们使用QBD、范围界定实验和数字孪生来评估通过规划流程开发可以避免多少不必要的实验。

该团队发现40%的实验室实验并没有提高对流程的理解。Müllner认为，对于许多客户项目来说，这可能是20%，提前避免这些实验可能会节省成本。

Bespark*bio表示，它提供的服务可帮助多种生物治疗药物，包括生物制剂和生物纳米颗粒。

 (来源: Genengnews)